3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸, 99%|PTC124|cas:775304-57-9|西域试剂

3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸, 99%,PTC124

产品编号：西域试剂-WR183214| CAS NO：775304-57-9| MDL NO：MFCD09864996| 分子式：C₁₅H₉FN₂O₃| 分子量：284.24

Ataluren (PTC124) 是可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

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英文名称

PTC124

CAS编号

775304-57-9

产品描述

Ataluren (PTC124) 是可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

产品沸点

503.7±60.0 °C at 760 mmHg

产品密度

1.4±0.1 g/cm3

产品闪点

258.4±32.9 °C

精确质量

284.059723

PSA

76.22000

LogP

3.73

蒸气压

0.0±1.4 mmHg at 25°C

折射率

1.604

溶解性数据

In Vitro:

DMSO : ≥ 52 mg/mL (182.94 mM)

* "≥" means soluble, but saturation unknown.

配制储备液

浓度溶剂体积质量	1 mg	5 mg	10 mg

1 mM	3.5182 mL	17.5908 mL	35.1815 mL
5 mM	0.7036 mL	3.5182 mL	7.0363 mL
10 mM	0.3518 mL	1.7591 mL	3.5182 mL

请根据产品在不同溶剂中的溶解度选择合适的溶剂配制储备液；一旦配成溶液，请分装保存，避免反复冻融造成的产品失效。
储备液的保存方式和期限：-80°C, 6 months; -20°C, 1 month。-80°C 储存时，请在 6 个月内使用，-20°C 储存时，请在 1 个月内使用。

In Vivo:

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解方案。以下溶解方案都请先按照 In Vitro 方式配制澄清的储备液，再依次添加助溶剂：

——为保证实验结果的可靠性，澄清的储备液可以根据储存条件，适当保存；体内实验的工作液，建议您现用现配，当天使用；以下溶剂前显示的百
分比是指该溶剂在您配制终溶液中的体积占比；如在配制过程中出现沉淀、析出现象，可以通过加热和/或超声的方式助溶

1.

请依序添加每种溶剂： 10% DMSO 90% (20% SBE-β-CD in saline)
Solubility: 2.5 mg/mL (8.80 mM); Suspended solution; Need ultrasonic

此方案可获得 2.5 mg/mL (8.80 mM) 的均匀悬浊液，悬浊液可用于口服和腹腔注射。
以 1 mL 工作液为例，取 100 μL 25.0 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 900 μL 20% 的 SBE-β-CD 生理盐水水溶液中，混合均匀。
将 2 g 磺丁基醚 β-环糊精加入 5 mL 生理盐水中，再用生理盐水定容至 10 mL，完全溶解，澄清透明
2.

请依序添加每种溶剂： 10% DMSO 90% corn oil
Solubility: ≥ 2.08 mg/mL (7.32 mM); Clear solution

此方案可获得 ≥ 2.08 mg/mL (7.32 mM，饱和度未知) 的澄清溶液，此方案不适用于实验周期在半个月以上的实验。
以 1 mL 工作液为例，取 100 μL 20.8 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 900 μL玉米油中，混合均匀。

*以上所有助溶剂都可在西域网站选购。

靶点

CFTR

体外研究

这种过早的“停止”信号（I类突变）阻止细胞产生全长CFTR蛋白。 Ataluren（PTC124） - 一种新的化学实体，可选择性诱导早熟但非正常终止密码子的核糖体通读。

体内研究

Ataluren（PTC124）活性，使用含有无义酶的报告基因进行优化，促进表达肌营养不良蛋白无义等位基因的人和mdx小鼠的原代肌细胞中肌营养不良蛋白的产生，并在药物暴露后2-8周内在mdx小鼠中挽救横纹肌功能。 Ataluren（PTC124）在血浆暴露中对动物的耐受性基本上超过无义抑制所需的那些。为了诱导无义抑制和增加PPT1酶活性，通过腹膜内（ip）注射给予2周龄雄性Cln1R151X小鼠的通读药物Ataluren（PTC124）。在原理证明研究中，这些治疗每天进行四次，连续2天。使用10 mg / kg时，Ataluren（PTC124）在肝脏中增加PPT1酶活性（通过非配对t检验P = 0.0001）和蛋白质水平（P = 0.0014，通过非配对t检验），但不增加PPT1酶活性或皮质中的蛋白质水平。这种组织特异性效应可能是由于Ataluren（PTC124）无法破坏血脑屏障（BBB），这降低了大脑中Ataluren（PTC124）的生物利用度，并阻止了Ataluren（PTC124）达到有效浓度在治疗窗内。

细胞实验

将含有LUC-190（UGA）的HEK293细胞的一式两份样品在5μMAtaluren（PTC124）（处理的）或1％DMSO（未处理）的存在下孵育20小时。收集细胞，在磷酸盐缓冲盐水（PBS）中洗涤两次，重悬于样品缓冲液（Bio-Rad）中并在干冰上运输至Kendrick Laboratories进行二维电泳分析等电聚焦（pH 3.5-10）在玻璃管，20,000 V小时。向每个样品中加入1μg原肌球蛋白内标。第二维SDS平板凝胶电泳在每个凝胶25mA下进行约6小时。电泳后，将凝胶转移到PVDF纸上。使用Phoretix软件的现场移动性的计算机化分析。

动物实验

*下述溶液配置方法仅为基于分子量计算出的理论值。不同产品在配置溶液前，需考虑其在不同溶剂中的溶解度限制。

Concentration / Solvent Volume / Mass	1 mg	5 mg	10 mg
1 mM	3.5182 mL	17.5908 mL	35.1815 mL
5 mM	0.7036 mL	3.5182 mL	7.0363 mL
10 mM	0.3518 mL	1.7591 mL	3.5182 mL

不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（参考来源于公开文献）

	小鼠	大鼠	兔	豚鼠	仓鼠	狗
重量 (kg)	0.02	0.15	1.8	0.4	0.08	10
体表面积 (m²)	0.007	0.025	0.15	0.05	0.02	0.5
K_m 系数	3	6	12	8	5	20

动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) ×	动物 B的K_m系数
	动物 A的K_m系数

例如，依据体表面积折算法，将化合物用于小鼠的剂量20 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将20 mg/kg 乘以小鼠的K_m系数（3），再除以大鼠的K_m系数（6），得到化合物用于大鼠的等效剂量为10 mg/kg。

化学品安全说明书(MSDS)

下载MSDS

质检证书(COA)

海关编码	2934999090

1. 物质的识别

产品名：	PTC124 (Ataluren)
CAS号：	775304-57-9
制造商/供应商：	西域试剂网站：www.hzbp.cn 邮件：13911702513@139.com

2. 合成/成分数据

产品名：	PTC124 (Ataluren)
别名：	Ataluren
分子式：	C15H9FN2O3
分子量：	284.24

3. 急救措施

吸入后：	如果吸入，移至空气新鲜处，如果呼吸困难，给输氧，如呼吸停止，给予人工呼吸。
皮肤接触后：	用大量的水冲洗，移除污染的衣服和鞋子。
眼睛接触后：	检查并取下隐形眼镜，并用大量的水冲洗；呼叫医生。
吞食后：	如果吞食，用大量纯净水漱口；呼叫医生。

4. 消防措施

适当的灭火剂：	雾状水，二氧化碳，干粉或泡沫。
防护设备：	穿戴自给式呼吸器和防护服，以防止与皮肤和眼睛接触。

5. 泄漏应急处理

安全防范措施：	封锁泄漏区域；穿戴自给式呼吸器，防护服和厚橡胶手套。
清洁/收集措施：	使用液体粘合原料（硅藻土，通用粘合剂）吸取精细粉末；使用酒精擦洗表面和设备除去污渍；根据第11条处理被污染的材料。

6. 处理和储存

安全处理说明：	避免吸入和接触皮肤，眼睛及衣物；材料可能略微具有刺激性。
储存：	粉末型式 -20°C 3年；4°C 2年溶于溶剂 -80°C 6个月；-20°C 1个月

7. 接触控制和个人防护

呼吸设备：	NIOSH / MSHA认可的呼吸器。
双手保护：	耐化学腐蚀的橡胶手套。
眼睛防护：	化学安全护目镜。

8. 稳定性和反应活性

稳定性：	按照说明存储是稳定的；避免强氧化剂。
热分解/其他要避免的情况：	避免光和热。

9. 毒性资料

急性毒性：	无可用资料。
主要刺激性影响：	无可用资料。
在皮肤上：	无可用资料。
对眼睛：	无可用资料；可能具有刺激性。

10. 生态资料

一般注意事项：

无可用资料。

11. 废弃处置

按照所在国家，省份，县市和地方的法规处置。

12. 运输信息

正确的运输名称：	无
非危险品运输：	这种物质被视为非危险品运输。

13. 法规信息

尚未有针对此产品作出的化学安全性评估。

14. 其他信息

775304-60-4

~95%

775304-57-9

文献：PTC THERAPEUTICS, INC. Patent: WO2007/117438 A2, 2007 ; Location in patent: Page/Page column 261 ;

393-52-2

~78%

775304-57-9

文献：PTC THERAPEUTICS, INC. Patent: WO2008/30570 A1, 2008 ; Location in patent: Page/Page column 23-24 ;

1141475-82-2

393-52-2

775304-57-9

文献：Bioorganic and Medicinal Chemistry Letters, , vol. 24, # 11 p. 2473 - 2476

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[1]. Pettit RS, et al. CFTR Modulators for the Treatment of Cystic Fibrosis. P T. 2014 Jul;39(7):500-11.

[2]. Welch EM, et al. PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations. Nature, 2007, 447(7140), 87-91.

[3]. Miller JN, et al. The novel Cln1(R151X) mouse model of infantile neuronal ceroid lipofuscinosis (INCL) for testing nonsense suppression therapy. Hum Mol Genet. 2015 Jan 1;24(1):185-96.